根据有关数据，美国每年诊断出700-800例神经母细胞瘤，其中90%的诊断发生在5岁之前。超过50%的病例被归类为高风险。虽然现有的治疗方法可以有效地帮助患者达到缓解，但患者缺乏维持缓解的选择。避免复发对提高患者存活率至关重要。
12月14日，美国FDA批准IWILFIN(eflornithine，依氟鸟氨酸)片剂，这是一种针对高危神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法，具体适用于降低患有高危神经母细胞瘤的成人和儿童患者复发的风险，这些患者对先前的多药物、多模式治疗(包括抗GD2免疫治疗)至少有部分反应。该产品预计将在未来几周内上市。
IWILFIN是一种特异性、不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，是首个也是唯一一个FDA批准的高危神经母细胞瘤口服维持疗法，旨在降低高危神经母细胞瘤患儿复发风险。
该批准基于一项单臂外部对照研究（研究3b；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02395666）的数据，该研究评估了依氟鸟氨酸（一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂）对高危神经母细胞瘤儿科患者的疗效。研究参与者 (N=105) 在标准护理治疗（包括免疫治疗）后接受依氟鸟氨酸作为维持治疗。主要终点是无事件生存期(EFS)，定义为疾病进展、复发、继发性癌症或任何原因导致的死亡。
将结果与外部对照组的历史EFS率进行比较（研究ANBL0032；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT00026312）。ANBL0032研究比较了高危神经母细胞瘤患者中异维A酸联合或不联合 Dinutuximab、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子和白细胞介素2的治疗。
主要分析的匹配疗效人群包括ANBL0032研究中的90名接受依氟鸟氨酸治疗的患者和270名对照患者。
结果显示，在方案指定的主要分析中，EFS风险比 (HR)为0.48（95% CI，0.27-0.85）。该研究还评估了总生存期(OS)；OS HR为0.32（95% CI，0.15-0.70）。
当进行额外分析时，结果显示：EFS HR范围为0.43（95% CI，0.23-0.79）至0.59（95% CI，0.28-1.27）。OS HR 范围为0.29 (95% CI, 0.11-0.72)至0.45 (95% CI, 0.21-0.98)。
常见不良反应是中耳炎、腹泻、咳嗽、鼻窦炎、肺炎、上呼吸道感染、结膜炎、呕吐、发热、过敏性鼻炎、中性粒细胞减少、ALT升高、AST升高、听力丧失、皮肤感染、 和尿路感染。IWILFIN的处方信息还包括与骨髓抑制、肝毒性、听力损失和胚胎-胎儿毒性相关的警告和预防措施。在开始治疗之前，应进行基线听力图、全血细胞计数和肝功能测试。
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