2023年2月，美国FDA已批准Lamzede(velmanase alfa-tycv)用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现。
此次的获批，Lamzede成为首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童患者α-甘露糖苷症非中枢神经系统表现的酶替代疗法。
此前于2018年，欧盟委员会授权Lamzede上市，用于治疗轻中度AM患者的非神经系统表现。
关于α-甘露糖苷症
α-甘露糖苷症是一种极其罕见的进行性溶酶体贮积症，由α-甘露糖苷酶缺乏引起。其特征是缺乏α-甘露糖苷酶，导致身体细胞中糖的异常积累。这种疾病的症状包括面部和骨骼异常、听力丧失和智力残疾，包括从儿童期发展到成年期的听力、言语和行动能力受损，并且经常被忽视，导致一些患者未被诊断或治疗。
目前还没有治愈这种疾病的方法。病情较轻的患者接受支持性护理，包括症状治疗、并发症的药物和手术治疗以及物理治疗。
Lamzede作用机制
Lamzede(velmanase alfa-tycv)的作用机制Chiesi的药物velmanase alfa是α-甘露糖苷酶的工程化版本，可以补充或提供有效的酶。
Lamzede的作用与人体内的α-甘露糖苷酶相同，是一种重组形式的人类α-甘露糖苷酶，旨在提供或补充天然α-甘露糖苷酶，这种酶参与富含甘露糖的寡糖的降解，以防止它们在体内各种组织中积累。
需要注意的是，欧洲药品管理局指出，工程酶不会穿过血脑屏障，预计不会对α-甘露糖苷贮积症的神经学方面产生影响。
Lamzede疗效和安全性
批准Lamzede是基于多个临床试验的疗效和安全性数据，包括一项3期研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT01681953)和一项2期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02998879)。
3期试验包括患有α-甘露糖苷症的成人和儿童患者，他们被随机分配接受每周1mg/kg的velmanase静脉输注(n=15)或安慰剂(n=10)超过52周。与安慰剂相比，在12个月时，velmanase alfa治疗证明了3分钟爬楼梯试验、6分钟步行试验和用力肺活量的改善。此外，血清寡糖浓度的降低支持了velmanase alfa的功效。
单组2期试验评估了在5名小于6岁的α-甘露糖苷症患者中每周一次静脉输注1mg/kg的velmanase。在24个月时，血清寡糖相对于基线的平均绝对变化和百分比变化分别为-7.7 (4.27) μmol/L和-65.8% (23.1%)。
常见的不良反应为过敏反应，包括过敏反应、鼻咽炎、发热、头痛和关节痛。velmanase alfa的处方信息包括关于严重过敏反应可能性的黑框警告。
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