2023年12月2日，美国FDA批准了阿斯利康与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法WAINUA(eplontersen)用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性的多发性神经病，通常称为hATTR-PN或ATTRv-PN。目前，WAINUA是唯一一个可通过自动注射器自行给药的用于治疗ATTRv PN的获批药物，并获得美国FDA授予孤儿药资格。
【适应症】
WAINUA适用于治疗成人遗传性经甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。
【剂量与用法】
1、推荐剂量:WAINUA的推荐剂量为45mg，每月皮下注射一次。
错过剂量:错过剂量后尽快补用WAINUA。自最近一次给药之日起每月恢复给药。
2、给药信息
1）在开始给药之前，对患者和/或护理人员进行WAINUA的正确准备和管理培训。
2）注射前30分钟，将单剂量自动注射器从冰箱中取出，并恢复至室温。不要使用其他加热方法。
3）给药前目视检查WAINUA是否有颗粒物和变色。溶液应呈无色至黄色。如果在给药前观察到浑浊、颗粒物或变色，请勿使用。
4）在腹部或大腿上部皮下注射WAINUA。如果由医生或护理人员进行注射，上臂后部也可以用作注射部位。
【剂型与浓度】
注射剂：在单剂量自动注射器中含有45mg/0.8mL Eplontersen，呈透明、无色至黄色的溶液。
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