Velexbru是一种高度选择性、口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，开发用于治疗B细胞肿瘤和自身免疫性疾病。PCNSL为B淋巴细胞来源的一种恶性神经性淋巴瘤，病变通常局限于脑、脊髓和(或)眼睛，很少在中枢神经系统（CNS）外扩散。
2022年2月，BTK抑制剂Velexbru（tirabrutinib hydrochloride）在中国台湾获批用于治疗复发或难治性B细胞原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）成人患者。 Velexbru是台湾批准的第一个用于治疗复发或难治性B细胞PCNSL成人患者的BTK抑制剂，该病目前尚无标准的治疗方法。
PCNSL适应证批准基于在日本进行的多中心、开放标签、非对照I/II期研究( ONO-4059-02 )的结果。该研究分组44例复发性或难治性PCNSL患者，评价Velexbru的疗效和安全性。
该研究中，Velexbru320mg (患者20名)、患者480 mg (患者7名)、空腹480 mg (患者17名)每组每日一次口服。治疗患者，直到观察到病情进展或不可接受的毒性。本研究的主要目标是独立审查委员会( IRC )评价的整体响应率( ORR )。
本研究中，ORR为52.9%(9/17例患者)，该终点为空腹服用480 mg velexbru )的患者。主要的3 - 4级药物不良反应为中性粒细胞减少、白细胞减少和高甘油三酯血症，各发生率为11.8%(2/17 )。
Velexbru是世界上第一个被批准用于治疗复发性或难治性PCNSL的BTK抑制剂。2020年3月，Velexbru在日本全球首次获得用于复发性或难治性PCNSL的治疗。2020年8月，Velexbru在日本被批准用于治疗华氏巨球蛋白血症( WM )和淋巴浆细胞性淋巴瘤的两个新适应证。
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