FDA授予Afami-cel治疗晚期滑膜肉瘤的优先审查
近日，美国FDA已接受在研工程化T细胞疗法Afami-cel的生物制品许可申请(BLA)，并授予其优先审评资格，用于治疗晚期滑膜肉瘤。
如获批准，Afami-cel将成为首个治疗实体肿瘤的工程化t细胞疗法，也是治疗滑膜肉瘤10多年来的首个有效疗法。
滑膜肉瘤是一种少见的高度恶性软组织肉瘤，多见于关节附近软组织。根据脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管或深层皮肤组织的肿瘤分类，可有50多种不同的软组织肉瘤。滑膜肉瘤约占所有软组织肉瘤的5%至10%。目前手术是滑膜肉瘤的首选治疗方法，部分患者手术前后接受放疗。但如果切除不彻底，会有一定的复发风险。
Afami-cel是针对MAGE A4癌靶点的工程化t细胞受体( TCR ) t细胞疗法，设计用于晚期滑膜肉瘤的一次性疗法。迄今为止，美国FDA已给予治疗软组织肉瘤的孤儿药物资格和治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法认定。
BLA的提出基于重要研究SPEARHEAD-1的队列1的积极数据。此试验中滑膜肉瘤患者均患有晚期转移性疾病，并接受了中位线为3线的系统治疗。
该研究达到主要疗效终点，患者总缓解率( ORR )约为39 )，中位缓解持续时间约为12个月。以往，接受两种以上治疗的滑膜肉瘤患者中位总生存期( OS )小于12个月，而接受afami-cel治疗的患者中位OS约为17个月，优于历史对照数据。
此外，经afami-cel治疗缓解的晚期滑膜肉瘤患者中70%在治疗2年后仍存活。其他分析显示，高afami-cel细胞持久性与长OS有关。
在安全性方面，毒性反应包括细胞因子释放综合征和可逆的血液学毒性，这与以前的研究结果一致，表明afami-cel的安全性可以接受。
该实验数据将在2023年结缔组织肿瘤学会( CTOS )年会上公布，CTOS是一个非营利性专业医疗组织。
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