欧盟批准Aspaveli治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症靶向C3
aspaveli(pegcetacoplan )是一种靶向C3抑制剂，旨在调节补体的过度激活，这是许多严重疾病发生和发展的原因。pegcetacoplan是一种合成的环肽，与聚乙二醇聚合物结合，特异性地与C3和C3b结合。
欧洲委员会( EC )批准aspaveli(pegcetacoplan )，用于治疗接受C5抑制剂至少3个月后贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症( PNH )成年患者。
2021年5月，该药在美国首次获得批准。 商品名为Empaveli，可用于此前未接受过治疗的PNH成人患者，也可用于由C5抑制剂( Soliris和Ultomiris )切换治疗的PNH成人患者。pegcetacoplan批准上市，有望提高PNH护理标准，重新定义PNH的治疗。
值得一提的是，pegcetacoplan是第一个也是唯一一个获得监管批准的C3靶向治疗。
pegcetacoplan在美国和欧盟获得监管认可，均基于三期PEGASUS研究( NCT03500549 )的结果，该研究达到主要终点，证明pegcetacoplan优于PNH标准护理药物Soliris :第16周血红蛋白水平变化方面优于Soliris，调整后血红蛋白水平平均3.84 g/min ( p<；0.0001 )。
另外，pegcetacoplan与Soliris相比，在避免输血终点方面达到了非劣化性。pegcetacoplan治疗组85%的患者在16周内未输血，而Soliris治疗组为15%。同时，与Soliris治疗组患者相比，pegcetacoplan治疗组患者溶血关键标志物正常化率更高，FACIT-疲劳评分有临床意义改善。在该研究中，pegcetacoplan的安全性与Soliris相当。
pegcetacoplan是第一个在血红蛋白水平上优于Soliris的治疗方案，接受pegcetacoplan治疗的患者中85%不接受输血。目前，大多数接受Soliris治疗的PNH患者患有持续性贫血。PEGASUS研究结果表明，pegcetacoplan有可能成为PNH患者的新护理标准。目前，aspaveli(pegcetacoplan )已被开发用于治疗PNH、地图样萎缩( GA )、C3肾小球病等多种疾病。在美国，FDA已经授予Aspaveli治疗PNH和GA的快速通道资格。目前还没有治疗GA的药物。
过去10多年来，治疗PNH的唯一选择是C5抑制剂，但许多患者仍有持续性低血红蛋白病，常导致虚弱疲劳和频繁输血。临床试验中，pegcetacoplan对PNH提供了广泛的控制，可通过增加血红蛋白水平和减少输血需求来改善PNH患者的生活。
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