英国NICE批准Inrebic（fedratinib）用于治疗骨髓纤维化
2021年11月，英国国家卫生与临床优化研究所( NICE )推荐使用百时美施贵宝口服激酶抑制剂inrebic(fedratinib )治疗骨髓纤维化。 这是罕见的血癌，影响骨髓，破坏人体血细胞生成。符合资格的原发性或继发性骨髓纤维化成人患者，现在将能够通过NHS获取Inrebic治疗。
Inrebic被推荐在癌症药物基金( CDF )范畴内，曾接受过ruxolitinib（鲁索替尼）治疗的原发性骨髓纤维化、原发性红细胞增多症后骨髓纤维化、原发性血小板增多症后骨髓纤维化成年患者，建议用于治疗疾病相关脾肿大或症状。
骨髓纤维化是一种严重、常累及人的骨髓疾病，其相关症状严重影响患者的生活质量。在NICE宣布决定之前，NHS临床医生在治疗接受现有标准护理治疗却无应答的患者时几乎没有其他选择，Inrebic是一种非常受欢迎的新疗法来管理这些患者的治疗。
作用机制: Inrebic的活性药物成分为fedratinib，它是一种口服激酶抑制剂，对野生型和变异激活型Janus相关激酶2(JAK2)和FMS样酪氨酸激酶3 )3(FLT3)均有活性。fedratinib是JAK2选择性抑制剂，对JAK2比家族成员的JAK1、JAK3和TYK2具有更高的抑制效果。JAK2异常活化与骨髓增生性肿瘤( MPN )相关，包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。
Inrebic是2019年8月在美国获批、2021年2月在欧盟获批、近10年来美国和欧盟批准上市的首个骨髓纤维化新药。Inrebic适用于迄今为止没有接受过ruxolitinib治疗或未接受过ruxolitinib治疗的患者。ruxolitinib是獐牙和Incyte开发的JAK1/JAK2抑制剂，2011年批准上市，是第一个治疗骨髓纤维化的药物。
骨髓纤维化有什么症状？患者可能感到虚弱，如疲劳、瘙痒、体重减轻、盗汗、发热、骨痛、脾肿大等。骨髓纤维化患者中位生存期约6年，但该病可分为不同的风险类别。在该疾病高风险阶段预后更差，约60%的患者被诊断为这一类别。10-20%的骨髓纤维化患者可发展为急性骨髓性白血病( AML )，这是一种侵袭性血癌。
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