FDA批准TARPEYO帮助患者减少IgA肾病蛋白尿
2023年12月，美国FDA批准使用tarpeyo(budesonide，布地奈德)缓释胶囊，以降低有疾病快速进展风险(通常为尿蛋白与肌酐之比(UPCR) ≥1.5g/g)的成人原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)患者的蛋白尿。
迄今为止，该药以项目名称Nefecon开发，是降低原发性IgA肾病( IgAN )成年患者蛋白尿的第一种也是唯一的治疗方法，该肾病存在疾病快速发展的风险，通常尿蛋白与肌酐比 (UPCR) ≥1.5g/g。
原发性免疫球蛋白a肾病( IgA肾病或IgAN或Berger病)是一种少见的进行性、慢性自身免疫性疾病，攻击肾脏，自身抗体识别半乳糖缺陷型IgA1时发生，产生IgA1免疫复合物，沉积于肾脏肾小球系膜。这种向肾脏的沉积会导致进行性肾损害，可能导致临床病程，可能导致终末期肾病。IgAN最常见于青少年晚期至30岁晚期。
什么是Tarpeyo？Tarpeyo是budesonide的口服缓释制剂，这是一种皮质类固醇，具有强大的糖皮质激素活性和微弱的盐皮质激素活性，可进行大量的首次过代谢。该药设计为4 mg缓释胶囊，具有肠溶性衣服，因此在到达回肠之前可保持完整。每个胶囊含有布地奈德包被的珠粒，靶标为回肠黏膜b细胞，含有产生引起IgA肾病的半乳糖缺陷IgA抗体( Gd-Ag1 )的Peyer斑(派尔集合淋巴结)。尚不清楚TARPEYO的疗效在多大程度上由回肠局部效应而不是全身效应所诱导。
NeflgArd关键性3期研究数据
这次批准加速是基于在NeflgArd的重要3期研究a部分达到蛋白尿减少的主要终点。该研究是目前正在进行的随机双盲、安慰剂对照的多中心研究，目的是评价Tarpeyo 16mg作为成人原发性IgAN患者( N=360 )中与安慰剂每日一次对照的优化RASi治疗的
补充治疗的疗效和安全性。
在活检证明的IgAN、eGFR ≥ 35 mL/min/1.73 m2和蛋白尿(定义为1g/天或UPCR ≥0.8 g/g )患者中评估Tarpeyo的效果，这些患者具有稳定剂量最大耐受力的ray研究的a部分包括9个月的盲法治疗期和3个月的随访期。主要终点为UPCR (尿蛋白肌酐比值)，eGFR (肾小球滤过率)为次要终点。B部分为确认性验证研究，其中不给予Tarpeyo治疗，2年时评估eGFR。
这个试验实现了a部的主要目标。 即与安慰剂相比，每日服用16毫克Tarpeyo治疗9个月后，尿蛋白肌酐比值、UPCR或蛋白尿有统计学意义降低。9个月时，服用tarpeyo RASi的患者( n=97 )与基线相比显著减少34 %，而单独使用RASI的患者减少5(n=102 )，UPCR为31(16%至42% ) p= 0.0001。
在主要亚组，包括主要人口统计学和基线疾病特点，UPCR主要终点为9个月时疗效一致。
常见的不良反应≧5%为高血压、外周水肿、肌肉痉挛、痤疮、皮炎、体重增加、呼吸困难、颜面水肿、消化不良、疲劳和多毛症。
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