胆管癌是肝脏胆管癌，是一种严重且通常致命的疾病，且晚期不可切除的胆管癌是少见的侵袭性恶性肿瘤，预后不良，约15%-20%的患者为FGFR2融合胆管癌。经常说的FGFR2融合胆管癌是什么？
FGFR2融合胆管癌
胆管癌是少见于胆管的、严重且进展迅速的癌症。胆管是小管网络，使胆汁移动通过肝脏、胆囊和小肠，帮助消化。癌症可以从胆管系统的任何部位开始。
与所有癌症一样，当细胞改变导致异常反应、生长失控形成肿瘤时，胆管癌会在体内发生。
FGFR2融合在一种称为成纤维细胞生长因子受体( FGFR )的蛋白质中发现了可能引起胆管癌的基因变化。
通常，在健康细胞中表达的FGFR蛋白有助于正常生长和分裂。但是，如果被称为FGFR2的蛋白质因基因融合而变化，细胞就会失控，变成FGFR2融合驱动的胆管癌。并不是所有的胆管癌都有这种特定的遗传改变。
FGFR2融合或移位仅发生在肝内胆管癌中。成纤维细胞生长因子受体( FGFR )在肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成(新生血管的形成)中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位、基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。
FGFR2融合胆管癌靶向治疗
靶向治疗又称精确药物，可用于癌症中含有特定类型基因改变的人群。
过去7年，几家公司已经开发和研究了FGFR抑制剂，用于FGFR发生变化的癌症患者的小分子抑制剂。在FGFR2融合胆管癌领域，近年来靶向新药如下。
① Pemazyre（pemigatinib）培米替尼
2020年04月17日，美国FDA宣布加速批准Incyte公司开发的FGFR2抑制剂pemazyre(pemigatinib )上市，治疗具有FGFR2基因融合或其他重排型的已治疗晚期胆管癌成年患者。
哌替啶是首个批准治疗晚期胆管癌成人患者的靶向治疗。这是一种选择性成纤维细胞生长因子受体( FGFR )激酶抑制剂，该药通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2阻止肿瘤细胞生长和扩散，有助于胆管癌患者缩小或消失一定量的目标肿瘤。
② Truseltiq（Infigratinib）
2021年5月28日，BridgeBio Pharma下属QED Therapeutics公司和Helsinn集团共同宣布，美国FDA已加速批准Truseltiq（infigratinib）上市，用于治疗携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）经治患者。
Infigratinib是口服、ATP竞争性、FGFR酪氨酸激酶抑制剂，可阻断异常的FGFR2基因并降低其活性。在晚期、不可切除CCA患者的关键性临床试验中，它导致肿瘤缩小。
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