美国FDA批准TIBSOVO（ivosidenib）用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML)。
批准基于开放性单臂多中心临床试验（AG120-C-001，NCT02074839），该实验共招募了174名患有复发或难治性AML的成年患者，他们均通过进行Abbott RealTime IDH1 试验（FDA用于选择可使用ivosidenib治疗的AML患者的试验）被证实IDH1发生了突变。Ivosidenib以每日500mg作为起始剂量口服给药，出现病情持续恶化、药物产生毒性过强、病人需进行造血干细胞移植的情况，则停止给药。中位治疗时间为4.1个月（范围0.1-39.5个月）。174名患者中的21名（12％）在使用ivosidenib治疗后进行了干细胞移植手术。
药物的疗效根据CR（完全缓解率）+ CRh（部分血液学改善的完全缓解率）持续时间以及从输血依赖性到独立性的转换率来确定。试验证实其CR + CRh率为32.8％（95％置信区间：25.8％-40.3％）。中位响应时间为2个月（范围0.9-5.6个月），中位反应持续时间为8.2个月（95％置信区间：5.6-12个月）。CR和CRh率分别为24.7％（95％置信区间：18.5％，31.8％）和8.0％（95％置信区间：4.5％，13.1％）。
在基线时依赖红细胞（RBC）、血小板输注的110名患者中，41名（37.3％）在基线后的56天内可不再进行RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中，38名（59.4％）在基线后56天内仍无需输注。
TIBSOVO会引起以下严重副作用:
分化综合征分化综合征是一种影响血细胞的疾病，如不治疗可能危及生命。分化综合征可能发生在服用TIBSOVO的1天到3个月之间。服用TIBSOVO后，如出现以下分化综合征症状：发烧、咳嗽、呼吸困難、皮疹、排尿减少、头晕、体重急剧增加、手臂或腿肿了，请与医生联系。
如果出现分化综合征的症状和生命体征，医生会用皮质类固醇药物治疗你，让你住院观察。
QTc延长可能导致心律失常，危害生命。医务人员监测心电图和电解质，如发生QTc延长，减少剂量或停止给药。如果你感到头晕、晕眩，请立即告诉医务人员。
格林-巴利综合征你的医务人员会监测你神经系统的状况。 如果你得了格林-巴利综合征请永久停止TIBSOVO治疗。如果您有疑似格林-巴利综合征的生命体征或症状，请立即与医务人员联系。
什么是TIBSOVO？
TIBSOVO是治疗IDH1基因突变复发或难治性成人急性髓系白血病( AML )的处方药。目前尚不清楚TIBSOVO是否对儿童安全有效。
服用TIBSOVO前，请告知医生所有医疗情况，包括:
1 .有心脏疾病，包括长QT综合征。
2 .存在电解质异常问题，如钠、钾或镁在体内的含量。
3 .有神经系统问题。
4 .怀孕或计划怀孕。TIBSOVO可能会危害你未出生的宝宝。在接受TIBSOVO治疗期间，应该避免怀孕。如果在服用TIBSOVO期间发现怀孕或可能怀孕，请立即告知医生。
6 .计划母乳喂养或母乳喂养。目前尚不清楚TIBSOVO是否会进入你的母乳。服用最后一次TIBSOVO后，至少一个月内不要进行母乳喂养。
7 .请告诉我您给医务人员服用的所有药物，包括处方药和非处方药，以及维生素和草药补充剂。特别注意是否服用了激素避孕药。 TIBSOVO可能会失去避孕药的作用。
如何服用TIBSOVO？
1 .按你医务人员要求服用TIBSOVO。请勿调整剂量或自行禁用。每天一次左右同一时间服用TIBSOVO。
把TIBSOVO药片整个吞下去。请勿压碎或咀嚼。
4 .可以和食物一起服用也可以不服用。
5 .不能和高脂肪食物一起服用。
如果服用TIBSOVO后呕吐，请不要再服用一剂。
如果忘记服用TIBSOVO一剂，请尽快服用，并尽可能在下次给药前至少服用12小时。12小时内不要服用两剂TIBSOVO。
最常见的不良反应是疲劳、白细胞计数高、关节疼痛、腹泻、呼吸急促、手臂或腿部肿胀、恶心、喉咙疼痛、心律失常或心率不规则( QTc延长)、皮疹、发热、咳嗽、红细胞计数低)。
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