近日，美国FDA加速批准了一种肿瘤衍生的自体T细胞免疫疗法AMTAGVI(lifileucel)，用于治疗某些患有不可切除或转移性黑色素瘤的成年人。
具体适用于先接受程序性细胞死蛋白1(PD-1 )阻断抗体治疗的成人患者，BRAFV600阳性时联合使用BRAF抑制剂或不联合使用MEK抑制剂。
这是FDA首次批准的实体肿瘤治疗的t细胞疗法，也是继抗PD-1和靶向治疗之后晚期黑色素瘤的首选治疗。
与现有的CAR-T细胞疗法一样，AMTAGVI使用来自个人患者的免疫细胞制备。为了制造最终产品，从患者切除的肿瘤的一部分收集肿瘤，浸润淋巴细胞( TIL )，体外扩增，送回患者体内。
免疫系统自然产生TIL细胞，这些细胞可以识别癌细胞表面的独特标志并发动攻击。随着时间的推移，自然产生的免疫细胞失去了它们的功能，AMTAGVI主要向身体提供这些抗癌免疫细胞。
对一些患者来说，长时间的等待可能是个问题。该药物的综合疗效分析最初包括189名患者，但有33名患者不接受该药物。 原因是8名患者产品生产失败和11名患者疾病进展或死亡。
此外，患者在给予AMTAGVI前后需接受复杂治疗，以准备机体输注、提高细胞活力、应对不良反应。患者需要在治疗中心半径2小时内“停留数周”以监测不良反应。这些过程会给患者带来额外的费用和身体负担。
该批准基于世界多中心2期研究C-144-01，纳入接受治疗的不可切除或转移性黑色素瘤患者。患者在接受AMTAGVI治疗前接受非清髓性淋巴细胞清除方案治疗，然后在接受AMTAGVI治疗后3至24小时内接受白细胞介素-2治疗。
完整的分析数据集包括来自队列4(73名)和队列2的153名接受治疗的患者。
该试验的主要终点是客观缓解率(癌症缩小或消失的患者比例)和缓解持续时间。
结果在7.5x10⁹至72x10⁹个活细胞推荐剂量范围内治疗的队列4患者中，客观缓解率为31.5%。3名患者( 4.1% )实现完全缓解，20名患者( 27.4% )实现部分缓解。随访18.6个月，该队列还未达到中位缓解持续时间。治疗有缓解的患者中，56.5%、47.8%、43.5%分别持续缓解6、9、12个月，无肿瘤进展或死亡。另外，2个队列中的153名患者的统计数据显示出了类似的应答。客观缓解率为31.4%，完全缓解率为5.2%，部分缓解率为26.1%。对AMTAGVI初始弛豫的中位期间为1.5个月(最短、最长: 1.3、4.2 )。未达到中位弛豫持续时间(范围: 1.4，45.0 )。缓解人群中，62.5%、56.3%、54.2%初始缓解后分别在6、9、12个月内维持持续缓解。
最常见的治疗3/4级不良( 30 )为血小板减少症( 76.9% )、贫血( 50.0% )、发热性中性粒细胞减少症( 41.7% )。AMTAGVI的处方信息附有治疗相关死亡率、长期重症血细胞减少、重症感染、心肺肾损伤的黑框警告。
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