2022年11月，美国FDA批准了首款一次性基因疗法Hemgenix，用于治疗18岁及以上血友病B患者。Hemgenix被批准用于治疗目前使用IX因子预防疗法、当前或有危及生命或历史的出血或反复发生严重自发出血的患有血友病B的成年患者。
Hemgenix是首个获批准用于治疗乙型血友病的基因疗法，此次批准为血友病b患者提供了新的治疗选择，可降低年出血率，减少或消除防治需求，并可在一次性输液数年内产生更高的持续IX因子水平。
HEMGENIX是基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于血友病b (先天性因子IX缺乏症)的成人，适用于目前正在使用因子IX预防治疗、目前或过去有危及生命的出血、或反复严重自发性出血的情况。
推荐剂量
仅用于一次性静脉注射，对患者进行因子IX抑制剂效价测定。如果因子IX抑制剂检测结果为阳性，请在约2周内进行复检。如果初步测试和复检结果阳性，请勿对该患者使用HEMGENIX。进行肝脏健康评估，包括酶试验[丙氨酸氨基转移酶( ALT )、天冬氨酸氨基转移酶(碱性磷酸酶)、总胆红素] ]、肝脏超声和弹性成像。如有放射性肝脏异常和/或持续性肝酶升高，可考虑咨询肝病学家评估HEMGENIX的适用性。
不良反应
1 .可能引起严重不良反应，包括荨麻疹、呼吸困难、颜面、嘴唇、舌或喉咙肿胀、胸痛或胸痛、头痛、腹痛、头晕、颤抖、脸红、皮疹和高血压。
2 .最常见的不良反应是肝酶升高、头痛、流感样症状、疲劳、恶心、不适感。
详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。
