急性髓系白血病( AML )是一种进展迅速的血液和骨髓癌，通常预后不良，影响的髓系细胞通常分化为不同类型的成熟血液细胞。IDH1是所有细胞正常代谢所需的天然酶，发生突变时其活性可促进血液恶性肿瘤和实体肿瘤的发生。Rezlidhia的批准可能为患者提供有效的新治疗选择。
2022年12月初，美国FDA宣布Rezlidhia(olutasidenib )用于治疗在经FDA批准的试验中检测到敏感异柠檬酸脱氢酶-1) IDH1 )突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病( AML )成年患者。
Rezlidhia是一种口服小分子变异IDH1抑制剂，旨在结合和抑制mIDH1，以降低2-羟基戊二酸水平，恢复骨髓细胞正常的细胞分化。
该批准基于开放标签、单组临床试验数据(标识符: NCT0271957 )的研究，其中147名检测证实有IDH1突变复发或难治性AML患者。Olutasidenib以150mg剂量每日两次口服，直至疾病进展、出现不可接受的毒性和造血干细胞移植。
该研究的主要目标是完全缓解( CR )和完全缓解伴部分血液学恢复( CRh )。疗效也是根据CR CRh的持续时间和从依赖输血到不依赖输血的转换率来衡量的。
试验数据显示，在具有IDH1突变的复发或难治性AML成人患者中，完全缓解( CR )加完全缓解的部分血液学) CRh )的缓解率为35%，其中CR为32%，CRh为2.7%。CR CRh中位期为1.9个月(范围: 0.9-5.6个月)； 中位缓解期25.9个月( 95%CI:13.5个月，未达标)。
在基线时依赖红细胞( RBC )和/或血小板输注的患者中( n=86 )，基线后任何56天都不再依赖输血。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的61名患者中，64%在基线后56天不依赖输血。
最常见的不良反应有恶心、疲劳/不适、关节痛、便秘、呼吸困难、发热、皮疹、黏膜炎、腹泻、转氨酶炎。实验室异常包括天冬氨酸转氨酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、钾降低、钠降低、碱性磷酸酶升高、肌酐升高、淋巴细胞增多、胆红素升高、白细胞增多处方信息中包含有关分化综合征风险的阻滞警告，这可能是致命的。
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