美国FDA同意优先审查Evkeeza(evinacumab-dgnb )的补充生物产品许可申请( sBLA )。 作为其他降脂治疗的辅助药物，用于5至11岁纯合子家族性高胆固醇血症( HoFH )患儿的治疗。
2021年2月，美国FDA批准evkeeza(evinacumab-dgnb )作为其他低密度脂蛋白胆固醇( LDL-C )降低疗法的辅助药物，用于治疗12岁以上纯合子家族性高胆固醇血症( HoFH )的成人和儿童患者。
如果此次Evkeeza(evinacumab-dgnb )获得批准，将是帮助5岁儿童控制纯合子家族性高胆固醇血症导致的危险高LDL胆固醇水平的唯一疗法。
sBLA得到了评价5-11岁HoFH儿童Evkeeza的3个试验数据的支持。对参加研究B部分的14名儿童进行疗效评价试验。尽管接受了其他降脂治疗，但这些儿童进入试验时平均LDL-C水平为264 mg/dL，是HoFH儿童患者目标值(小于110 mg/dL )的2倍以上。该试验达到其主要终点，其他降脂治疗加用Evkeeza的儿童显示第24周LDL-C平均降低48%。
此外，在Evkeeza治疗后24周，79%(n=11 )的患者LDL-C至少减少一半，LDL-C的平均绝对减少量为132mg/dL。
在试验的a、b和c部分对20名儿童进行长期安全性评估(平均暴露时间: 52周，范围: 42-64周)，在≥15%的患者发生的最常见不良事件) AE )为新冠导致的肺炎( n=15 )、发热大多数报告的AE为轻度或中度，无一例导致研究中止。在这些患者中观察到的Evkeeza的安全性与在12岁以上成人和儿童患者中观察到的安全性基本一致。
Evinacumab目前以商品名销售Evkeeza，作为治疗12岁以上HoFH患者其他LDL-C低下疗法的辅助手段。
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