美国FDA批准Repatha（evolocumab）依洛尤单抗，用于治疗10岁及以上杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的儿科患者，作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低疗法的辅助治疗。
此次批准基于HAUSER-RCT IIIb期临床数据。这项研究是随机(2:1)、双盲、多中心、安慰剂对照的临床试验，旨在评估10-17岁HeFH患者的Repatha安全性和有效性。
结果显示，如果每月接受Repatha治疗，LDL-C可以从基线降低38% (95% CI: 45%，31%；p小于0.0001)。12周首次基准后评价，观察到LDL-C减少，而且整个实验期间没有变化。接受Repatha治疗的患者继发性脂质参数与安慰剂相比有所改善，第24周非密度脂蛋白胆固醇(non-HDL-C)为35% (CI: 42%，28%)，总胆固醇为27% (CI: 32%，21%)，载脂蛋白 B（ApoB）降低32%（CI：39%，26%）。
安全方面没有观察到新的安全信号。治疗中最常见的不良事件(接受Repatha治疗的患者5%以上高于安慰剂的发生率)包括鼻咽炎、头痛、口咽痛、流感、上呼吸道感染等。
研究表明，PCSK9水平与胆固醇、ox-LDL和甘油三酯显著相关，被他汀类药物认定后，被认为是最有效的降血脂目标。
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