美国FDA已批准Venclexta（venetoclax）+阿扎胞苷（azacitidine）、或地西他滨（decitabine）、或低剂量阿糖胞苷（LDAC），治疗75岁或以上新诊断或患有共病妨碍接受强化诱导化疗治疗的急性髓系白血病（AML）患者。
据悉，在此之前，Venclexta于2018年11月根据美国FDA的加速批准计划获得了临时批准。FDA现在将Venclexta的加速批准转化为完全批准。这项批准主要基于以下两个三期临床研究(VIALE-A和VIALE-C)的结果。
VIALE-A(NCT02993523)是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心三期临床研究，评价Venclexta联合低甲基化剂氮杂苷和元联合氮杂苷酶的疗效和安全性。入组431例患者此前均未经治疗同时没有资格接受强化化疗。其中三分之二的患者(n=286)每天服用400毫克的venclexta，并与阿扎西汀一起使用。其余患者(n=145)服用安慰剂并与阿扎胞苷结合。研究中的AML患者有一系列突变亚型，包括IDH1/2和FLT3。
VIALE-A研究结果发表在2020年8月的《新英格兰医学》杂志上，达到了主要和主要的次要终点。具体数据显示，与单用催产素相比，Venclexta联合AJAPOSID大大降低了患者的死亡风险34%(平均总存活率OS=14.7月vs 9.6个月)。HR=0.66；95% ci:0.52-0.85；p小于0.001)。Venclexta联合治疗阿姿疱疹患者完全缓解率(CR)为37%(95%可信度区间：31-43)，大大高于单独接受阿姿疱疹治疗的患者(CR为18%)。95%CI:12-25)(p小于0.001)。Venclexta联合阿姿疱疹治疗组患者的CR和CR的部分血液学恢复率(CR CRh)也高达65%。只有一个azacytidine组为23%(p小于0.001)。
美国国家综合癌症网络(NCCN)指南最近推荐Venclexta联合缩宫素作为不符合强化化疗的AML患者的1种首选治疗方案。在83%接受Venclexta联合阿扎胞苷治疗的患者中，最常见的严重不良反应（≥5%）为白细胞计数低伴发热（30%）、肺炎（22%）、血液感染（不包括真菌；19%）和出血（6%）。
VIALE-C(NCT03069352)也是随机、双盲、安慰剂对照组的多中心三期临床研究，比较venclexta联合LDAC和安慰剂联合LDAC。
211例以前未治疗的AML患者的疗效和安全性。患者不符合强化化疗条件，其中三分之二(n=143)每天接受600毫克venclexta联合LDAC治疗。
其余患者(n=68)接受安慰剂联合LDAC。对于VIALE-C研究，批准的主要参考基于venclexta治疗患者CR的发生率和持续时间。同时使用Venclexta和LDAC的患者中，27%的患者(95%CI:20-35)接受CR[平均CR持续时间(DOCR)=11.1个月]；单独使用LDAC的患者CR为7.4%(95%CI:2.4-16)(中间DOCR=8.3个月)。接受Venclexta联合LDAC治疗的患者的中位OS为7.2个月，接受单独LDAC治疗的患者的中位OS为4.1个月(HR=0.75)。95% ci:0.52-1.07；P=0.114)。OS结果没有统计意义。
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