2021年9月29日，美国FDA批准Livmarli (maralixibat)口服溶液用于治疗一岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。
Livmarli (maralixibat)是吸收最少的回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，是美国FDA批准的第一种也是治疗这种罕见肝病的唯一药物。
批准是基于核心地标研究和5年支持性研究的数据，为86名ALGS患者提供了大量证据。根据ICONIC的数据，瘙痒(与该疾病相关的最常见和最严重的症状之一)在统计上大幅减少，并持续了四年。
Alagille综合征(Alagille syndrome，ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，胆管异常狭窄、畸形，数量减少，导致胆汁在肝脏中积聚，最终导致进行性肝病。ALGS的发病率估计为每30，000人中1例。在ALGS患者中，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统在内的多器官系统可能会受到突变的影响。胆汁酸的积累使肝脏无法正常工作，无法清除血液中的废物。根据报告，60% ~ 75%的ALGS患者在成年前进行了肝脏移植。ALGS肝脏损伤引起的征兆和症状包括黄疸(皮肤变黄)、黄种(损害皮肤下胆固醇沉积)、瘙痒(2)等。ALGS患者的瘙痒是任何慢性肝病中最严重的，在第三岁时最常见于最受影响的儿童。
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