近日，美国FDA批准Livmarli(maralixibat)口服溶液用于治疗5岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的患者的胆汁淤积性瘙痒。
Livmarli是每天服用一次的会长胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，去年3月获得FDA批准，用于治疗Alagille综合征(ALGS)的胆汁淤积性瘙痒3个月以上。这是唯一一个获批准用于治疗3个月及以上Alagille综合征和5岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者胆汁淤积性瘙痒的药物。
这种药在欧洲(超过两个月)、加拿大和世界其他地区也被批准用于治疗Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒。此外，Mirum还向欧洲提交了Livmarli的新药申请，寻求批准治疗2个月以上的PFIC患者。
此次批准基于为期26周的随机违约对比第三期MARCH-PFIC实验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03905330)的数据。
本实验评估了Livmarli在5岁以上患有双等基因已知发病变异体(如PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4或PFIC6)的PIC患者的疗效和安全性。
基线时，大多数患者接受稳定的熊氧胆酸(89.1%)或利福平(51.6%)治疗。瘙痒症状用从0(未观察/报告)到4(非常严重)的5分顺序反应量表进行评估。为了纳入实验，参加者的标准4周的平均瘙痒分数至少为1.5分。这些患者被随机安排每天两次口服Livmarli 570mcg/kg(n=33)或安慰剂(n=31)治疗。
患者的护理人员报告瘙痒结果仪器(ItchRO[Obs])一天报告两次瘙痒。结果表明，接受Livmarli治疗的患者到达了研究的主要终点。根据基线与15 ~ 26周之间平均晨ItchRO(Obs)瘙痒严重程度分数的平均变化，表明瘙痒症状与安慰剂相比在统计上有很大差异(与安慰剂的平均差异为-1.2 [95% CI，-1.7，-0.7]；p小于. 0001)。
最常见的不良反应是腹泻、脂溶性维生素缺乏、腹痛、肝脏检查异常、大出血和骨折。
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