2022年4月,FDA批准了百时美施贵宝公司的CAMZYOS(mavacamten,2.5毫克,5毫克,10毫克,15毫克胶囊),用于治疗纽约心脏协会(NYHA)II-III类症状性的梗阻性肥厚型心肌病的成人患者,改善功能能力和症状。
CAMZYOS是FDA批准的第一种口服、选择性修饰、可逆性心肌肌球蛋白抑制剂,也是第一种治疗称为梗阻性肥厚型心肌病的遗传性心力衰竭的药物。其作用的对象是梗阻性肥厚型心肌病的潜在病理生理学。
该药物可以通过抑制过多的肌球蛋白肌动蛋白交叉桥形成,抑制导致过度收缩、左心室肥大和相容性减少的调节异常,降低心肌收缩力。
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