百时美施贵宝公司昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Camzyos(mavacamten，2.5mg、5mg、10mg和15mg胶囊)用于治疗纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善患者的功能和症状。Camzyos是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂。Camzyos此前在中国已被授予“突破性治疗药物”认证，用于治疗oHCM患者。
oHCM是一种令患者衰弱的心脏疾病，在中国有大量的治疗需求仍未得到满足。我们估计中国约有110万至280万名肥厚型心肌病(HCM)患者，其中约三分之二的患者为有症状型oHCM。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病(HCM)是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。
肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌小节蛋白的基因突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，劳力可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。
关于Camzyos
CamzyosTM (Mavacamten)是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善患者的功能和症状。Camzyos是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。Camzyos调节能进入“可结合肌动蛋白”(产生收缩力)状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生(收缩期)和残留(舒张期)横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中，用Camzyos抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道(LVOT)梗阻并改善心脏充盈压。
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