Mirum Pharma是一家生物制药公司，致力于开发创新的治疗方法来治疗罕见的肝病。最近，该公司宣布，美国食品药品管理局(FDA)批准了LIVMARLIXIBAT(MARALIXIBAT)口服液，这种药每天服用一次，用于治疗1岁的Alagille综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒。ALGS是一种罕见的遗传性肝病，在美国影响到2000-2500名儿童。
ALGS会因胆管异常而导致进行性肝病。胆管异常或狭窄导致胆汁淤积，胆汁酸在肝脏积累，导致炎症和肝脏损伤，防止肝脏正常工作。ALGS胆汁淤积与瘙痒有关。
瘙痒是与ALGS相关的最常见和最严重的症状之一，是ALGS患者进行肝移植的最常见迹象之一。
Livmarli是第一种也是唯一一种被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物，它将对ALGS治疗模式带来有意义的改变。Livmarli首先通过审查程序获得批准。在那之前，FDA授予Livmarli治疗ALGS的罕见儿科疾病资格(RPDD)和破格药物资格(BTD)。
Livmarli口服液的活性药物成分是maralixibat，是口服给药、尽量减少吸收的回肠胆汁酸载体(ibat)抑制剂。Livmarli的批准上市将为这种破坏性疾病带来史上第一个药物治疗选择，提供有意义的治疗方案，最终减少肝移植的需求。
FDA批准了Livmarli，在主要ICONIC研究和支持研究中，基于5年来的数据，Livmarli构成了治疗86例ALGS患者的有力证据体。
ICONIC研究表明，接受Livmarli治疗后，患者的瘙痒从统计上大大减少(P小于0.0001)，其他胆汁淤积性肝病标志物有所改善。
Maralixibat是一种尽量减少吸收的新型、口服回肠胆汁酸载体(ibat)抑制剂，目前正在评估几种罕见的胆汁淤积性肝病。马拉利西巴抑制正常钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)。中排出更多胆汁酸，系统胆汁酸水平降低，有可能减少胆汁酸介导的肝脏损伤及相关影响和并发症。
Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，由于胆管异常(狭窄、畸形、数量减少)，肝内胆汁积累，最终发展为肝病。据估计，ALGS的发病率数字为每30，000人中有1例。对于ALGS患者，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统在内的多个器官系统可能会受到突变的影响。
胆汁酸的积累阻碍肝脏的正常运作，清除血液中的废物，最近的报道显示，60% ~ 75%的ALGS患者在成年前接受了肝脏移植。
ALGS肝脏损伤引起的征兆和症状包括黄疸(皮肤变黄)、黄种(皮肤下胆固醇沉积变形)和瘙痒。ALGS患者经历的瘙痒是所有慢性肝病中最严重的，在大多数受影响的儿童中出现在3岁。
除ALGS外，maralixibat还在后期临床开发，治疗其他罕见的胆汁淤积肝病，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁症。在那之前，FDA还授予maralixibat治疗这两种疾病的开创性治疗方法认可(BTD)和孤儿药资格(ODD)。
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