美国FDA于4月1日批准Voydeya(danicopan)，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的血管外溶血(EVH)。
Voydeya是阿斯利康开发的口服补体因子D抑制剂，今年1月在日本获得世界上第一个，此后2月欧洲监管机构提出批准Voydeya上市。目前，其监管申请正在其他国家接受审查。这家公司表示，还正在研究danicopan作为黄斑变性地理萎缩的治疗方法。
发作性夜间血红蛋白尿(PNH)是一种罕见且严重的血液疾病，特征是血管内红细胞破坏(也称为血管内溶血)和白细胞及血小板活化，可能形成血栓。PNH患者的补体系统异常活跃。因此，可以通过C5补体抑制剂进行治疗。
该批准基于双盲、安慰剂对照的3期ALPHA试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04469465）的数据，该试验评估了danicopan对63名患有PNH和具有临床意义的EVH（定义为贫血（血红蛋白【Hgb】≤9.5g/dL）、网织红细胞绝对计数大于或等于120 × 109/L且有或无输血支持的成年人的疗效和安全性。这些患者至少在之前的6个月内一直接受稳定剂量的ravulizumab或eculizumab。
研究参与者以2:1的比例随机接受每日3次口服150毫克danicopan（根据临床反应增加至每日3次200毫克）或安慰剂，持续12周，此外还接受ravulizumab或eculizumab治疗。12周后，所有患者在24周内接受了danicopan和背景的ravulizumab或eculizumab。
结果显示，与安慰剂相比，danicopan治疗达到了主要终点，表明从基线到第12周血红蛋白的平均增加具有统计学意义（分别为2.9g/dL和0.5g/dL；治疗差异，2.4g/dL【95% CI，1.7-3.2】；P =.0007）。
此外，与安慰剂相比，接受danicopan治疗的患者在第12周分别达到以下关键次要终点：
• 未输血时血红蛋白升高≥2g/dL的患者比例：59.5% VS 0%（治疗差异，46.9%【95% CI，29.2-64.7】；P <.0001)；
• 避免输血的患者比例：83.3% VS 38.1%（治疗差异，41.7%【95% CI，22.7-60.8】；P =.0004)；
• 慢性病治疗功能评估(FACIT)疲劳评分的平均变化：8.0 VS 1.9（治疗差异，6.1【95% CI，2.3-9.9】；P =.002)；和绝对网织红细胞计数的平均变化（109/L）：分别为-84和4（治疗差异为-87【95% CI ，-118，-57】；P <.0001).
据统计，接受C5抑制剂治疗的PNH患者中，约10% ~ 20%仍有临床相关血管外溶血(EVH)，即血管外红细胞被破坏。持续的血管外溶血难以控制贫血等PNH症状，在某些情况下患者需要定期输血。
Voydeya被设计成PNH患者补体C5抑制剂疗法的附加药物，旨在有针对性地阻断D因子这种其他补体蛋白质。Voydeya旨在帮助调节血管外溶血，同时不妨碍调节血管内溶血的C5抑制剂。
最常见的不良反应(发生率10%)是头痛。Voydeya的处方信息还包括脑膜炎年龄细菌、肺炎链球菌、B型流感、嗜血杆菌等包膜细菌引起的严重和危及生命的感染风险增加的警告。
由于这些风险，Voydeya只能通过名为Voydeya REMS的有限程序获得。建议对包膜细菌接种疫苗或使用抗菌药物(对于没有及时接种疫苗的患者)。Voydeya被禁止用于未治疗的严重感染患者。
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