2023年6月，美国FDA接受审查fidanacogene elaparvovec治疗成人B型血友病的生物许可申请(BLA)，监管决定预计将于2024年第二季度做出。
Fidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法，含有生物工程化的AAV衣壳和编码FIX高活性变体的转基因。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。
BLA是基于一项3期BENEGENE-2研究的疗效和安全性数据(NCT03861273)，旨在评估fidanacogene elaparvovec在患有中度至重度血友病B(定义为FIX循环活性为2%或更低)的18-65岁的成年男性患者中的疗效和安全性。
符合条件的患者需要在导入研究期间完成6个月的常规FIX预防治疗(ClinicalTrials.gov标识号:NCT03587116)，然后接受单次静脉输注fidanacogene elaparvovec。主要终点是作为常规护理的一部分，输注fidanacogene elaparvovec与FIX预防后总出血的年化出血率(ABR)。
结果显示：1)与标准治疗方案相比，输注总出血的年化出血率(ABR)具有非劣效性和优越性。2)单剂量fidanacogene elaparvovec给药后，ABR降低了71%，3)从引入预处理期间的4.43降至第12周至第15个月的1.3 (P <.0001)，4)Fidanacogene elaparvovec一般耐受性良好，其安全性与1/2期结果一致。
今年1月，加拿大卫生部批准fidanacogene elaparvovec上市（Beqvez），用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者，这些患者体内不带有靶向AAV血清型Rh74亚型的中和抗体。
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