美国FDA已批准Genzyme公司的Mozobil(plerixafor,普乐沙福)注射液上市,这是一种免疫刺激剂,用于提升血液中的造血干细胞,该药物由AnorMED开发。与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合用药促进红细胞生成素干细胞进入非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)患者血流以收集、随后自体移植。该药物在美国和欧盟拥有用于动员造血干细胞的孤儿药物认定。
Mozobil是造血干细胞活化剂和CXCR4趋化因子拮抗剂。CXXR4属于特异性的基质细胞衍生因子1(SDF-1),SDF-1具有潜在的淋巴细胞化学活性。SDF-1和CXCR4之间的相互作用对造血干细胞停留在骨髓中起着至关重要的作用,因此,能够阻断CXCR4受体的药物必须具有“动员造血干细胞”释放血液的能力。Mozobil与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)一起将造血干细胞释放到周围血液中,收集后可用于非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的自体移植。
在临床研究中,59%的非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者接受本品和G-CSF联合用药治疗,目的是在4个以下的单采血液成分术期间根据体重收集至少500万个干细胞/kg。与接受安慰剂的患者中的20%相比。Mozobil治疗组达到目标细胞数的平均天数为3天,安慰剂组没有进行评价。
72%的多发性骨髓瘤(MM)患者接受仿维尔和G-CSF的联合用药治疗,目的是在2个以下的单采血液成分术期间根据体重收集至少600万个干细胞/kg,并与28%的安慰剂患者进行对照。
Mozobil治疗组达到靶细胞数的平均天数为1天,安慰剂组为4天。
该产品不仅对非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)患者有益,而且对移植治疗中心产生了经济效益。本产品减少了单采血液成分术的天数,使移植中心能够预测有效地使用单采血液成分术中心。该产品还可以减少因以前的单一G-CSF治疗而无法动员足够数量细胞的需要二次治疗的患者的数量。
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