2021年，美国FDA批准靶向抗癌药物Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼），用于治疗先前接受过治疗的放射性碘难治分化型甲状腺癌（DTC）患者。具体为12岁以上，以前接受血管内皮生长因子受体(VEGFR)靶向治疗后病情进展、放射性碘不应症(如果适用)或不适用于放射性碘治疗的部分晚期或转移性DTC儿科及成人患者。
在美国，DTC是最常见的甲状腺癌类型。过去治疗后病情进展，对放射性碘治疗有抵抗力的DTC患者通常预后不好，治疗选择有限。Cabometyx将给这种DTC患者带来新的希望。来自关键第三期COSMIC-311实验得出的数据显示，Cabometyx治疗与安慰剂相比，大大延长了无进展生存期（PFS）。
此次批准基于关键3期COSMIC-311试验的结果。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的第三期临床试验，在以前接受两种血管内皮生长因子受体(VEGFR)靶向疗法治疗后病情有所进展的患者中进行。这项研究从全球150个地方招募了约300名患者。在研究中，这些患者以2:1的比率随机分组，每天接受一次口服Cabometyx 60毫克安慰剂。主要终点是无尘生存时间(PFS)和客观缓解率(ORR)。
一项计划的中期分析表明，与意图治疗(ITT)人口中的安慰剂相比，Cabometyx治疗使疾病的进展或死亡风险大大降低了78%（HR=0.22；96%CI:0.15-0.31；p＜0.0001）。Cabometyx组的中间PFS为11.0个月(n=170)，安慰剂组仅为1.9个月(n=88)。这项研究的安全性与之前观察到的Cabometyx安全性一致。
甲状腺癌包括分化型、水质型和肝变型。分化型甲状腺癌占全部病例的90%，通常在接受手术治疗后，放射性碘切除术去除其余甲状腺组织，但约有5% ~ 15%的患者对放射性碘治疗有抵抗力。对这些病人来说，发现全病灶后，预期寿命只有3 ~ 5年。
Cabometyx的活性药物成分是cabozantinib，是酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，通过靶向抑制MET、VEGFR2和RET信号通路，起到杀死肿瘤细胞的抗肿瘤作用，减少转移，抑制血管生成。在美国和欧盟，Cabometyx被批准治疗晚期肾细胞癌(RCC)患者和接受索拉非尼(sorafenib)治疗的肝细胞癌(HCC)患者。
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