DEFITELIO适用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后肾或肺功能障碍的肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)的成人和儿童患者。
去纤苷钠是一种具有纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸混合物。去纤苷钠的化学名称是聚脱氧核糖核苷酸，钠盐。去纤苷钠是一种主要由源自猪肠组织的单链(ss)多聚脱氧核糖核苷酸钠盐组成的多分散混合物，平均分子量为13-20kDa，效价为27-39和28-38生物单位/mg，测定方法是采用两种独立的测定方法，测定去去纤苷钠、纤溶酶和纤溶酶底物接触形成的产物的释放量。去纤苷钠的一级结构如下所示。去纤苷钠的一级结构如下所示。
去纤苷钠注射液是一种透明、淡黄色至棕色、无菌、无防腐剂的溶液，装在一个供患者使用的单人小瓶中，供静脉使用。每毫升注射液在注射用水(USP)中含有80毫克去纤苷钠和10毫克柠檬酸钠(USP)。盐酸(NF)和/或氢氧化钠(NF)可能已用于将pH值调节至6.8-7.8。
剂量和给药
每6小时使用6.25mg/kg DEFITELIO，作为2小时静脉输注。
治疗至少21天。如果21天后VOD的体征和症状仍未消退，则继续治疗直至消退。
禁忌症
与全身抗凝或血栓溶解治疗联合用药。已知对DEFITELIO或其任何赋形剂过敏。
警告和注意事项
出血：监测患者的出血情况。如发生显着出血停用或终止DEFITELIO。
超敏反应：如果发生严重或危及生命的过敏反应，终止DEFITELIO，根据护理标准治疗，并监测直至体征和症状消失。
不良反应
DEFITELIO治疗最常见的不良反应(发生率≥10%，与因果关系无关)为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。
药物相互作用
DEFITELIO可以增强抗血栓/纤维蛋白溶解药物的活性。
作用机制
在体外，去纤苷钠可增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷钠对内皮细胞(EC)的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷钠增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，并降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达，从而减少EC活化并增加EC介导的纤维蛋白溶解。去纤苷钠保护ECs免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。
生产厂家
爵士制药（JazzPharmaceuticalsplc）
剂型和规格
注射剂：200mg/2.5mL(80mg/mL)在单个患者使用的小瓶中。
存储
在20°C-25°C(68°F-77°F)温度下储存DEFITELIO注射液；允许在15°C至30°C(59°F至86°F)范围内波动(参见USP控制的室温)。
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