2016年，去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)在美国获批上市，用于治疗肝小静脉闭塞病(VOD)，该病也称为肝窦阻塞综合征(SOS)。DEFITELIO是首个被美国批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。DEFITELIO的不良反应程度通常都比较轻，患者只需要遵医嘱用药即可。DEFITELIO是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，要注意的是去纤苷会引起超敏反应，患者用药时要多加注意自身反应，以免发生严重超敏反应，加重原有病情。
在研究评价中，DEFITELIO增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。通过对528例患者进行的3项研究试验评价了DEFITELIO有效性，参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状，并伴有肝或肾功能异常的患者，以HSCT后100d的总生存率作为评价指标，结果显示，接受DEFITELIO治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。DEFITELIO在临床试验中发挥了积极的作用功效。
DEFITELIO的用法用量：成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT（造血干细胞移植）制备方案前为患者的体重。
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