去纤苷Defitelio是一种多聚脱氧核糖核酸的单链钠盐，具有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的特点，是截止目前治疗肝小静脉闭塞病最有前景的新药，也是治疗该病最有效最安全有效的药物之一。
Defitelio作用机制是什么?
在体外，去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤维钠增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿和灌注所致损伤。
Defitelio治疗肺小静脉闭塞病效果如何?
在欧洲已完成的一项随机性、多中心Ⅲ期临床试验中，研究者共纳入356名造血干细胞移植的患者，用来对比移植后一个月内肝小静脉闭塞病的发病率，其中180例患者为去纤苷组，共有2人发病，占比12%;对照组共176名患者，35人发病，占比20%。
之后的一项75例患者的Ⅱ期试验、102例患者的Ⅲ期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT(造血干细胞移植)后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在Ⅱ期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而Ⅲ期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。由此证明使用Defitelio治疗的患者存活率更高，效果也比较显著。
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