商品名：Duvyzat
适应症：杜氏肌营养不良
研发公司：Italfarmaco Group
当地时间3月21日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准口服药物Duvyzat(givinostat)，用于治疗六岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。
据悉，这是首个获得批准用于治疗所有DMD遗传变异患者的非类固醇药物。
givinostat是一种组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 抑制剂，由Italfarmaco Group研发，其作用原理是通过改变细胞DNA的3D折叠来阻止基因翻译，从而阻止这些酶促进肌肉变性。通过抑制DMD患者中异常升高的HDAC活性，可促进肌肉修复，减少炎症，并减少患者的肌肉纤维化和脂肪堆积。
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