近日，欧盟委员会(EC)批准Aspaveli(pegcetacoplan)适应症扩展，用于治疗患有溶血性贫血的阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的成年患者。Aspaveli是目前欧洲首个获批用于PNH一线治疗的C3抑制剂，由于其独特的作用模式，通过改善血红蛋白和其他临床指标来提供有效疗效。
Aspaveli是Sobi制药公司研发的一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。该药物此前已于2021年12月获欧盟批准用于治疗接受C5抑制剂治疗至少三个月的成人PNH贫血患者。
Aspaveli是pegcetacoplan的欧洲商品名。在美国，pegcetacoplan于2021年5月获得批准，商品名为Empaveli，可用于先前没有接受过治疗的PNH成人患者，也可用于从C5抑制剂（Soliris和Ultomiris）转换治疗的PNH成人患者。
PNH是一种罕见且严重的血液疾病，不受控制的补体激活会导致携氧红细胞遭到破坏。这种疾病的特点是血红蛋白持续偏低，可能导致频繁输血和贫血引起的严重疲劳等症状。
针对治疗PNH，以往的唯一选择是C5抑制剂（如：Soliris、Ultomiris）。根据有关资料显示，尽管使用C5抑制剂治疗的PNH患者的溶血活性有所改善，但高达86%接受C5抑制剂治疗的PNH患者仍然贫血。
欧盟委员会的最新授权得到了APL2-308 (PRINCE，NCT04085601)研究数据的支持，该研究招募了在招募前三个月内未接受任何补体抑制剂治疗的PNH患者，这些患者的血红蛋白水平低于正常值下限，乳酸脱氢酶水平至少是正常值上限的1.5倍。对照标准治疗(例如，输血、皮质类固醇、铁、叶酸和维生素B12等补充剂；不包括补体抑制剂)。
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