2024年4月29日，X4 Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准Xolremdi（Mavorixafor）胶囊上市，用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者。Xolremdi是全球专门治疗WHIM综合征的药物。
Xolremdi属于CXCR4拮抗剂。CXCR4是一种趋化因子，在肿瘤细胞的迁移过程中起关键作用。目前全球已有3款CXCR4拮抗剂上市，在研药物超过50种，进入临床阶段的有20种，涉及小分子、多肽和抗体等药物类型，用于治疗不同的疾病，如乳腺癌、胃癌、胰腺癌、肝癌、中性粒细胞减少症等。
关于CXCR4
CXCR4（或CD184）是趋化因子受体，是一种七次跨膜蛋白，属于GPCR家族。CXCR4主要与CXCL12结合，参与多种生理和病理过程。正常情况CXCR4调节细胞迁移和定位，刺激细胞移动。CXCR4通路信号失调可引起癌细胞生长、侵袭、转移和血管生成，在癌症转移、造血干细胞移植、免疫疾病等发生发展中发挥重要作用，因此，靶向CXCR4是一种非常有潜力的治疗策略。
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