2024年4月1日,阿斯利康宣布,FDA已经批准first-in-class口服补体因子D抑制剂Voydeya(danicopan)上市,作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法,用于治疗临床上经历显著血管外溶血(EVH)的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者。 该药物是一种首创的口服D因子抑制剂。
阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)是一种罕见且严重的血液疾病,其特征是血管内的红细胞破坏(也称为血管内溶血)以及白细胞和血小板活化,可导致血栓形成。PNH患者体内的补体系统异常激活,因此可通过C5补体抑制剂来治疗。然而,接受C5补体抑制剂治疗的患者常发生临床上显著的血管外溶血(EVH)。
安全性方面,Voydeya总体耐受性良好,没有出现新的安全问题。在试验中,最常见的治疗引起的不良事件是头痛、恶心、关节痛和腹泻。
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