早前，FDA批准了Terlivaz（terlipressin，特利加压素）注射液用于治疗成人肝肾综合征（HRS）。这是全球首个获FDA批准用于改善成人肝肾综合征 (HRS) 患者肾功能的疗法。
HRS是一种急性且危及生命的疾病，常见于晚期肝病患者。HRS可分为快速进展型和慢性进展型，前者会导致急性肾功能衰竭，患者通常需要住院治疗，而后者会在数周至数月内进展。据估计，美国每年有3万-4万例成人HRS患者。如果不治疗，HRS会导致患者的肾功能迅速下降，中位生存时间约为2周，3个月内死亡率超过80%。肝移植是目前HRS患者的唯一治愈办法，然而肝移植可遇不可求且患者往往来不及进行肝移植。
内源性加压素由人垂体后叶分泌，特利加压素为其合成类似物，具有收缩血管和抗出血的药理作用，可降低肝脏血流量和门静脉压（与晚期肝硬化相关的血流动力学异常的主要原因）。1980年12月，特利加压素首次获批，用于治疗出血性食管静脉曲张，至今已有30多年历史。特利加压素被美国肝病学会（AASLD）指南和美国胃肠病学会（ACG）指南推荐为一线用药。
FDA此次批准是基于注册性III期CONFIRM研究的积极结果。该研究是有史以来规模最大的前瞻性研究（n=300），旨在评估特利加压素治疗1型HRS（HRS-1）患者的安全性和有效性。主要终点为①实现HRS逆转的患者比例，逆转判断标准为患者必须在第14天或出院前连续2次（至少相隔2h）血清肌酐 (SCr) 值≤1.5 mg/dL；②能够被纳入主要疗效终点分析的患者比例，纳入标准为患者必须在实现HRS逆转后至少10天存活且未进行肾脏替代治疗（例如透析）。结果已于2021年3月发表在新英格兰医学杂志上。
结果显示，Terlivaz组实现HRS逆转的比例显著高于安慰剂组（32% vs 17%, p=0.006）。此外，研究中最常报告（发生率>3%）的严重不良事件（SAE）是腹痛（15%）、恶心（14%）、腹泻（11%）、肝性脑病（11%）和呼吸困难（10%），且Terlivaz组SAE发生率显著高于安慰剂组。
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