药品名：Imetelstat
适应症：患有骨髓增生异常综合征的输血依赖性贫血患者
研发公司：Geron Corporation
Imetelstat是Geron Corporation公司在研的端粒酶抑制剂，该药物与端粒酶结合并抑制其活性，用于阻断髓系恶性血液病中恶性干细胞和祖细胞不受控制的增殖。这些细胞是血液癌症的病源，如骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓纤维化(MF)。
该疗法可以抑制癌变干细胞和祖细胞不可控制的增殖，导致癌变细胞的凋亡，具有改变疾病进程的活性。
去年8月21日，该公司宣布美国FDA已接受Imetelstat的新药申请(NDA)，用于治疗低风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者的输血依赖性贫血。
今年3月，美国FDA肿瘤学药物咨询委员会(ODAC)以12比2的投票结果，支持imetelstat用于治疗对红细胞生成刺激剂(ESAs)无应答或产生耐药，或无法接受ESAs的输血依赖性贫血成年患者，这些患者患有低风险骨髓增生异常综合征。
ODAC的支持主要基于IMerge临床3期试验结果。主要终点是持续至少8周的红细胞输血独立性(RBC- ti)率，定义为自进入试验以来至少连续8周没有任何红细胞输血的患者比例。分析显示，imetelstat与安慰剂相比显著提高达到主要终点的患者比例（p<0.001）。对imetelstat产生应答的患者中位RBC-TI持续时间接近一年。与安慰剂相比，接受Imetelstat治疗的患者随着时间的推移平均血红蛋白水平也显著增加(P < 0.001)。在关键MDS亚组中，无论环铁细胞状态、基线输血负担和IPSS风险类别如何，均有改善。安全性结果与之前的imetelstat临床经验一致。该公司指出，监管决定预计将于2024年6月16日做出。
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