药品名:Elafibranor
适应症:原发性胆汁性胆管炎(PBC)
研发公司:Ipsen/Genfit
PBC是一种罕见的肝脏疾病，主要是因胆管（功能为将胆汁运出肝脏）遭到自身免疫性破坏，导致胆汁淤积，抑制肝脏清除体内毒素的能力，并导致肝组织瘢痕化，即肝硬化。
Elafibranor是一种每日一次、口服、潜在“first-in-class"的双重过氧化物酶体激活受体(PPAR)α/δ激动剂。该药可激活PPAR的某些亚型，这些蛋白质可调节与导致PBC肝损伤（包括炎症和瘢痕形成）的过程相关的基因活动。
elafibranor有望成为近十年来治疗罕见胆汁淤积性肝病PBC的首款新型二线疗法。该申请已被授予优先审评资格，PDUFA目标日期为2024年6月10日。
Elafibranor的关键性3期试验ELATIVE的积极结果显示，患者在各关键终点的疾病进展生物标志物上均出现具有统计学意义的改善，主要复合终点达到显著治疗获益。80mg elafibranor组(51%)达到生化应答的患者与安慰剂组(4%)相比的差异为47%（P<0.001）。安全性方面，elafibranor的耐受性良好，所显示的安全性特征与既往试验一致，最常见的副作用是腹痛、腹泻、恶心和呕吐。
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