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INGREZZA对亨廷顿舞蹈症患者有益处
[ 人气:171 | 日期: 2024-06-06 | 返回 | 打印 ]

INGREZZA
 
根据KINECT-HD3期研究的探索性结果,与安慰剂相比,INGREZZA(valbenazine,缬苯那嗪)在第2周至第12周内对患有亨廷顿病相关舞蹈症的成人患者表现出持续更大的改善。
 
INGREZZA是一种囊泡单胺转运蛋白2(VMAT2)的抑制剂,目前被批准用于治疗与亨廷顿病相关的迟发性运动障碍和舞蹈症。
 
随机、双盲、安慰剂对照的KINECT-HD研究(NCT04102579)评估了缬苯那嗪治疗成人亨廷顿病相关舞蹈症的疗效和安全性。患者被随机分配接受每日一次口服缬苯那嗪(从40毫克/天开始,每2周增加20毫克,如果需要,最高可达80毫克/天)或安慰剂,持续12周。
 
主要终点是统一亨廷顿病评定量表(UHDRS)总最大舞蹈症(TMC)评分从基线到治疗期结束的变化(第10周和第12周的平均评分)。TMC评分针对身体7个不同部位从0(无舞蹈症)到4分;总分范围从0到28。
 
根据新的探索性分析,与安慰剂相比,缬苯那嗪40mg早在第2周就获得了更大的经安慰剂调整的舞蹈症改善,并在第12周保持了更大的疗效。此外,与安慰剂相比,在所有研究随访中使用INGREZZA治疗时,根据临床总体变化印象(CGI-C)和患者总体变化印象(PGI-C),评定为“显著改善”或“非常改善”的患者比例始终较高。
 
这些数据将于8月27日至31日在丹麦哥本哈根举行的MDS国际帕金森病和运动障碍大会上公布。此外,新数据支持了之前报告的数据,该数据表明,与安慰剂相比,使用缬苯那嗪治疗在治疗期结束时实现了TMC的统计显著平均降低。
 
KINECT-HD研究的探索性分析进一步证明了INGREZZA作为现已批准的亨廷顿舞蹈症药物的价值,最早两周治疗即可看到改善。
 


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