近日，欧洲药品管理局(EMA)建议授予辉瑞(Pfizer)研发的Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者，这些患者体内无凝血因子IX(FIX)抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体(AAVRh74var)的抗体。
血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子IX。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的标准治疗方法之一是因子替代疗法，包括为患者提供缺失的凝血因子。这种类型的治疗要求患者每周或每月接受几次定期输液，以保持足够高的凝血因子水平来预防或控制出血。虽然现有的标准治疗能够控制和预防出血发作，仍有许多中度至重度血友病B患者有自发性出血发作的风险。
Durveqtix是一种新型的一次性基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的转基因。该药物作为静脉输注给药，旨在使患者能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。
今年4月，fidanacogene elaparvovec以商品名Beqvez获得美国FDA的批准，用于治疗患有成人中度至重度血友病B(先天性因子IX缺乏症)的一次性基因治疗，具体适用于：目前使用因子IX预防疗法，或目前或过去有危及生命的出血，或反复出现严重的自发性出血，经FDA批准的试验检测，没有针对腺相关病毒血清型Rh74var (AAVRh74var)衣壳的中和抗体。此外，加拿大卫生部(Health Canada)于今年1月批准该疗法上市。
欧洲药品管理局的建议基于一项正在进行的单臂、开放标签3期BENEGENE-2临床试验（NCT03861273）的结果，该试验针对45名患有中度或重度血友病B的成年男性患者，他们的AAVRh74var中和抗体检测呈阴性，并接受了单次静脉输注Durveqtix。
该研究比较了接受基因治疗的参与者与接受常规因子IX预防方案治疗的参与者（作为标准护理的一部分）的年化出血率，包括治疗和未治疗的出血事件。
结果显示，与标准治疗相比，Durveqtix显著降低了出血频率。Durveqtix组患者的年化出血率（ABR）为1.44，接受预防性疗法患者的ABR为4.50。
此外，60%的Durveqtix组患者在个体观察期间（范围：2-4年）保持无出血事件，此数值在导入期接受常规预防治疗的患者中仅为29%。患者在接受Durveqtix治疗后，使得预防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。
试验中最常见的副作用是肝脏转氨酶水平升高，但可通过皮质激素治疗。接受Durveqtix治疗的患者将接受15年的随访，包括在关键临床试验中的6年和作为另外一项研究一部分的额外9年，以监测该基因疗法的长期疗效和安全性。
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