近日，美国FDA授予了礼来公司选择性RET激酶抑制剂Retevmo(selpercatinib，塞普替尼)传统批准，用于治疗需要全身治疗且对放射性碘(RAI)有抵抗力（如果放射性碘合适）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和2岁及以上儿童患者。
此次加速批准转为传统批准主要是基于1/2期LIBRETTO-001试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03157128）的数据，该试验包括65名RET融合阳性甲状腺癌患者，这些患者对RAI具有抵抗性（如果RAI是合适的治疗选择），并且要么未接受过全身治疗，要么之前接受过治疗。研究参与者接受selpercatinib治疗，直至出现不可接受的毒性或病情进展。
在24名未接受过全身治疗的患者中，总体反应率(ORR)为96%（95% CI，79-100）；中位反应持续时间(DOR)无法评估(NE)（95% CI，42.8，NE）。在41名之前接受过治疗的患者中，ORR为85%（95% CI，71-94）；中位DOR为26.7个月（95% CI，12.1，NE）。
开放标签1/2期LIBRETTO-121试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03899792）的数据也支持了该批准。在10名患有RET融合阳性甲状腺癌的儿童和青年患者中，ORR为60%（95% CI，26-88）；83%的应答者的反应持续至少12个月。
常见的不良反应(≥25%)是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3级或4级实验室异常(≥5%)是淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶(ALT)增加、天冬氨酸氨基转移酶(AST)增加、钠减少和钙减少。
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