近日，美国FDA批准皮下制剂Vyvgart Hytrulo扩展适应症，用于治疗成年慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)患者。使用该制剂的患者每周仅需皮下注射一次，每次30至90秒。
CIDP是一种令人虚弱、进展性免疫介导的周围神经系统神经肌肉疾病。患者会经历一系列的行动和感觉问题，包括从坐姿站起来困难、疼痛和疲劳、经常绊倒或摔倒。随着疾病的进展，许多患者需要依赖轮椅，并且无法工作。目前，85%的患者需要持续治疗，近88%接受治疗的患者仍然存在功能障碍和残疾。
Vyvgart是一款靶向FcRn的“first-in-class”疗法。其静脉输注(IV)制剂在2021年12月获批，这是首个FDA批准的FcRn阻断剂。该疗法可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。
新闻稿指出，这是30多年来，Vyvgart Hytrulo是首个获得批准且具有明确作用机制的CIDP新型疗法。同时也是首个获批用于治疗CIDP的新生Fc受体(FcRn)阻断剂。
Vyvgart Hytrulo是Vyvgart和重组人透明质酸酶PH20的皮下注射产品组合。重组人透明质酸酶PH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。
2023年6月，FDA首次批准Vyvgart Hytrulo皮下注射液上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力患者。
FDA此次批准其扩展适应症是基于ADHERE研究，这是迄今为止研究CIDP的最大临床试验。在ADHERE研究中，69%（221/322）接受Vyvgart Hytrulo治疗的患者，无论之前是否接受过治疗，都表现出临床改善，包括行动、功能和力量的改善。
ADHERE达到了其主要终点（p<0.0001），与安慰剂相比，疾病复发风险降低了61%（HR：0.39，95% CI：0.25，0.61）。
99%的试验参与者选择参与ADHERE的开放标签扩展研究。安全性结果与之前临床研究和实际使用中Vyvgart的已知安全性基本一致。
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