2022年6月14日，Alnylam宣布，FDA批准其RNAi药品Amvuttra(Vutrisiran)用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、进展迅速的致命疾病，有多发性神经病表现，治疗方法很少。
这是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法，也是全球第5款获批上市的RNAi疗法。
Amvuttra是一种处方药，适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病，Amvuttra可单独使用或与其他药物一起使用，属于RNAi制剂的药物。目前还不知道Amvuttra对儿童是否安全和有效。
Amvuttra的推荐剂量是25mg，每3个月皮下注射一次。如果错过了一个剂量，请尽快使用Amvuttra。从最近一次用药开始，每3个月恢复用药。
Amvuttra可能导致严重的副作用，包括：1.荨麻疹；2.呼吸困难；3.脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀；4.头晕，以及关节僵硬。
最常见的副作用：1.呼吸急促；2.维生素A减少；3.疲倦；4.头晕；5.眼花；6.心跳不正常；7.胸痛；8.恶心；9.以及注射部位发红、触痛、发热和瘙痒。
作用机制：Vutrisiran是一种双链siRNA-GalNAc结合物，通过RNA干扰使突变型和野生型TTR Mrna降解，从而使血清TTR蛋白和TTR蛋白在组织中的沉积减少。
在特殊人群中使用
1.妊娠：目前还没有关于孕妇使用Amvuttra的数据，以告知与药物相关的不良发育结果的风险。Amvuttra治疗会导致血清维生素A水平下降，建议服用Amvuttra的患者补充维生素A。维生素A对胚胎的正常发育是必不可少的；然而，过高的维生素A水平与不良发育影响有关。由Amvuttra引起的母体血清TTR的减少和维生素A的补充对胎儿的影响尚不清楚。在动物研究中，妊娠大鼠皮下注射Vutrisiran导致发育毒性（胎儿体重减少和胚胎死亡），剂量与母体毒性有关。
2.哺乳期：目前还没有关于Vutrisiran在母乳中的存在、对哺乳期婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的资料。哺乳对发育和健康的益处应与母亲对Amvuttra的临床需要以及Amvuttra或潜在的母体状况对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响一起考虑。
3.小儿用药：对小儿患者的安全性和有效性尚未确定。
4.老年人用药：对≥65岁的患者不需要调整剂量。在研究1中，共有46名（38%）年龄≥65岁的患者，包括7名（6%）年龄≥75岁的患者，接受了Amvuttra。在这些患者和年轻患者之间没有观察到安全性或有效性的总体差异，但不能排除一些老年人的更大敏感性。
5.肾脏损害：轻度或中度肾脏损害（估计肾小球滤过率[eGFR]≥30至<90 mL/min/1.73 m2）的患者不建议调整剂量。Amvuttra尚未在严重肾功能损害或末期肾病患者中进行研究。
6.肝功能损害：轻度肝功能损害（总胆红素≤1×ULN和AST>1×ULN，或总胆红素>1.0至1.5×ULN和任何AST）的患者不建议调整剂量。Amvuttra尚未在中度或重度肝功能损害患者中进行研究。
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