PDUFA日期：2024年8月4日
今年1月底，美国FDA接受了用于治疗晚期滑膜肉瘤的Afamitresgene autoleucel(afami-cel)的生物制品许可申请(BLA)的优先审查。Afami-cel是一种自体T细胞疗法，旨在靶向表达黑色素瘤相关抗原A4(MAGE A4)的实体肿瘤中的癌细胞，MAGE A4是一种在滑膜肉瘤中高度表达的蛋白质。
如获批，Afami-cel将成为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。
BLA申请得到了单组开放标签2期SPEARHEAD-1研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04044768)第1组数据的支持。该研究评估了接受淋巴细胞清除化疗后，HLA-A*02合格且MAGE-A4阳性的晚期滑膜肉瘤或粘液样/圆细胞脂肪肉瘤患者单次静脉输注afami-cel的疗效和安全性。
研究结果显示，接受afami-cel治疗的患者中约有39%出现临床反应（主要终点）；反应持续时间中位数约为12个月。据报道，总生存期中位数约为17个月。接受afami-cel治疗的患者中，70%在治疗后2年内仍存活。
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