PDUFA日期：2024年8月28日
Axatilimab是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R，被认为是控制单核细胞和巨噬细胞存活和功能的细胞表面蛋白）的单抗。在临床前模型中，抑制CSF-1R信号传导已被证明可减少疾病介导的巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，并阻止皮肤和肺cGVHD的发展。
美国FDA目前正在优先审查Axatilimab的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗至少两条先前系统治疗路线失败后的慢性移植物抗宿主病(GVHD)。该申请得到了2期AGAVE-201研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04710576)数据的支持，该研究评估了241名患有复发性或难治性活动性GVHD的成人和儿童患者使用axatilimab的安全性和疗效，这些患者的疾病在2次治疗后有所进展。先前的治疗包括ruxolitinib (74%)、ibrutinib(31%)和belumosudil(23%)。
研究结果显示，在治疗的前6个月内，每2周接受0.3mg/kg axatilimab治疗的患者总体反应率最高（74% [95% CI，63-83]；主要终点）。该队列的中位反应时间为1.7个月（范围，0.9-8.1）；其中60%的患者在12个月时保持反应。
在0.3mg/kg剂量组中，55%的患者在改良的Lee症状量表评分(次要终点)中至少获得了7分的改善。
此外，在基线时所有涉及的器官中观察到了器官特异性反应，在纤维化主导的器官中有显著的反应：食管(78%)、关节和筋膜(76%)、肺(47%)和皮肤(27%)。
安全性方面，试验中最常见出现的治疗相关不良事件是天冬氨酸氨基转移酶、血液肌酸磷酸激酶、脂肪酶、乳酸脱氢酶和丙氨酸氨基转移酶升高。
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