2023年2月，赛诺菲（Sanofi）宣布FDA批准ALTUVIIIO用于预防和治疗成人和儿童A型血友病A。ALTUVIIIO是赛诺菲与Sobi公司共同开发的项目，是首个且唯一一个每周给药一次治疗A型血友病药物，可提供显著的出血保护。
ALTUVIIIO（efanesoctocog alfa）是一种新型融合蛋白，基于创新的Fc融合技术开发，通过添加vWF的一个区域和XTEN多肽来延长其在血液循环中的时间。Efanesoctocog alfa具有独特的结构，能够独立于vWF而稳定发挥作用，且半衰期延长至约47h，在一周一次的预防性治疗方案中，为一周的大部分时间提供接近正常水平的因子活性。
相对于目前的VIII因子模拟疗法和仍在临床试验中的止血平衡疗法，efanesoctocog alfa的主要优势是作为VIII因子的替代品用于治疗血友病患者的急性出血，并可通过标准实验室化验，以在必要时进行监测和剂量调整。
2022年5月，FDA授予 ALTUVIIIO突破性疗法称号，是第一个获得此认可的 VIII 因子疗法；此前，该药物已获得FDA快速通道指定，并被FDA和欧盟授予孤儿药认定。
ALTUVIIIO在A型血友病共开展3项试验，分别是针对12岁或以上人群的XTEND-1、12岁以下儿童的XTEND-Kids，以及一项正在进行的扩展研究（XTEND-ed）。该药物在FDA的上市申请是基于III期XTEND-1数据。
XTEND-1 研究是一项开放标签、非随机干预研究，评估每周一次 ALTUVIIIIO ，在 12 岁或以上 （n=159） 的严重血友病 A 患者中的安全性、有效性和药代动力学，这些患者既往接受过因子 VIII 替代疗法治疗。主要疗效终点是平均年化出血率（ABR），关键的次要终点是比较ALTUVIIIO每周预防治疗和使用其它VIII因子预防治疗的ABR。
研究显示：（1）每周一次的ALTUVIIO预防达到主要终点，为重度血友病A患者提供显著的出血保护，平均年出血率（ABR）为0.70，中位ABR为0.0。此外，研究达到了关键的次要终点，与先前的预防治疗相比，ABR显著降低了77%。（2）其他数据显示，ALTUVIIIO能够预防关节出血，中位年化关节出血率为0。在一周的大部分时间里，提供的平均因子VIII活性大于40%，在第7天大于10%；这些水平与低出血风险有关。（3）ALTUVIIIO耐受性良好，最常见的副作用（>10%）是头痛和关节痛。
此外，XTEND-Kids研究是一项开放标签的非随机干预研究，研究在既往接受过治疗的12岁以下（n = 67）严重血友病A患者中每周一次ALTUVIIO的安全性，有效性和药代动力学。中期数据显示，12岁以下的儿童每周接受一次ALTUVIIIO，持续26周，平均ABR为0.5，中位ABR为0。安全性结果与XTEND-1试验的数据一致。
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