2023年2月，FDA批准赛诺菲与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio（efanesoctocog alfa）用以预防与治疗A型血友病。这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法，该疗法的优势在于，在传统治疗中，患者需要每周接受3-4次凝血因子VIII注射；而每周一次Altuviiio预防性治疗，即能显著降低严重A型血友病患者的年出血率。
A型血友病的传统治疗方法包括定期输注凝血因子VIII。然而，传统治疗方法存在耗时、昂贵，并且可能导致抑制性的产生等系列缺点，从而降低治疗的有效性。因此，目前仍需开发新型血友病治疗方法。
Altuviiio疗法是一种全新的血友病治疗策略，旨在提供更持久的药物保护以防止出血发作。适用于常规预防和按需治疗，以及成人和儿童A型血友病的围手术期管理。同时，Altuviiio也是全球首款的每周给药一次（周制剂）的A型血友病治疗方案，此前该药还获有FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药资格。
Altuviiio的主要有效成分为改良的凝血因子VIII，其与血管性血友病因子（von Willebrand factor）结合，从而保护自身在体内不被分解，因此，该新型疗法比传统凝血因子产品的持续时间更长。在体内，经过修饰的凝血因子VIII蛋白可在血液系统中循环，通过促进凝血以应对受伤造成的出血事件。
此次获批是基于一项开放标签、多中心的临床III期研究（XTEND-1）。该研究共有了159例12岁及以上的A型血友病患者参与，旨在评估Altuviiio对既往接受过凝血因子VIII替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。
结果显示，在每周接受一次Altuviiio预防性治疗的实验组患者中，52周内中位年出血率（ABR）为0，平均ABR为0.71，达到了于预防出血具有临床意义的主要终点；相较于传统疗法，ALTUVIIIO在预防出血事件方面表现出了优效性；此外，与传统凝血因子产品相比，Altuviiio的融合蛋白设计可降低抑制剂产生的风险。因此Altuviiio治疗A型血友病的优势非常显著。
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