商品名：Rytelo
适应症：低风险骨髓增生异常综合征相关贫血
研发公司：Geron Corporation
据Geron Corporation新闻稿，美国FDA于当地时间6月6日宣布批准其Rytelo(imetelstat)用于治疗患有低至中度1级风险骨髓增生异常综合征(MDS)并伴有输血依赖性贫血的成年患者，在8周内需要4个或更多红细胞(RBC)单位，这些患者对红细胞生成刺激剂(ESA)无反应或失去反应或无资格。
据报道，在MDS和恶性干细胞和祖细胞中，端粒酶活性和人端粒酶逆转录酶RNA表达增加。Imetelstat是一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，旨在阻断骨髓恶性血液病中恶性干细胞和祖细胞的失控增殖。
该公司指出，Rytelo是美国FDA批准的第一个也是唯一一个端粒酶抑制剂。
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