近日，Exelixis公司宣布美国FDA已接受审查Cabozantinib(卡博替尼)的补充新药申请(sNDA)，用于治疗先前接受过治疗的、局部晚期/不可切除或转移性、分化良好或中度的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)成人患者，以及用于治疗先前接受过治疗的、局部晚期/不可切除或转移性、分化良好或中度的胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET)成人患者。
神经内分泌肿瘤(NET)是始于人体神经内分泌系统特化细胞的癌症。这些细胞既具有产生激素的内分泌细胞的特征，又具有神经细胞的特征。功能性NET会释放肽激素，这些激素可导致腹泻、高血压和潮红等令人衰弱的症状，可能需要针对性治疗，而非功能性NET的症状主要与肿瘤生长有关。大多数NET需要数年时间才能发展且生长缓慢，但最终，所有患有晚期或转移性NET的患者都会出现难治性和进展性疾病。
NET可以发生在身体的任何部位，但常见的是发生在胃肠道或肺部，在历史上它们被称为类癌肿瘤，最近被称为epNET。晚期胃肠道和肺部的五年生存率分别为68%和55%。NET也可以从胰腺开始，在那里它们往往更具侵袭性，晚期疾病的五年生存率仅为23%。对于晚期NET患者，治疗方案包括生长抑素类似物、化疗、靶向治疗和肽受体放射性核素治疗。
Cabozantinib是一种激酶抑制剂，目前以Cabometyx商品名上市，获批用于治疗肾细胞癌、肝细胞癌和分化型甲状腺癌。
用于晚期神经内分泌肿瘤的应用得到了3期临床试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03375320)数据的支持。这项双盲、安慰剂对照研究纳入了290名患者（pNET队列：n=93；epNET队列：n=197），他们按2:1的比例随机分配接受卡博替尼或安慰剂治疗；每个队列分别随机分组。主要终点是无进展生存期(PFS)；次要终点包括总生存期、放射学反应率和安全性。
在中位数为16.7个月的随访中，pNET队列中的中位数PFS在卡博替尼组为11.4个月，在安慰剂组为3.0个月(分层风险比[HR；根据当地放射学审查]，0.27 [95% CI，0.14-0.49]；P < .0001HR[基于盲法独立中央放射学审查]，0.25 [95% CI，0.12-0.54]；P <.0001)。
在中位数为13.9个月的随访中，卡博替尼组的中位PFS为8.3个月，而安慰剂组为3.2个月(分层HR；基于当地放射学审查]，0.45 [95% CI，0.30-0.66]；P < .0001HR[基于盲法独立中央放射学审查]，0.50 [95% CI，0.32-0.79]；P <.0001)。
Cabozantinib的安全性与之前临床试验报告的结果一致。CABINET试验中未发现新的安全信号。
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