Adzynma(ADAMTS13)是一种VWF裂解蛋白酶，具有血小板反应蛋白基序13的解整合素和金属蛋白酶。Adzynma是ADAMTS13蛋白的纯化重组形式，旨在替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。Adzynma是第一个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白，旨在通过替换缺陷的ADAMTS13酶来解决先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者未满足的医疗需求。
Adzynma (ADAMTS13，重组-krhn)是一种人类重组“具有血小板反应蛋白基序13的去整合素和金属蛋白酶”(rADAMTS13)，适用于患有先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的成人和儿童患者的预防性或按需酶替代治疗(ERT)。
推荐剂量和给药方法
仅用于复溶后的静脉注射
1、剂量
每一瓶Adzynma都标有实际的rADAMTS13活性，以国际单位(IU)的效力来衡量。
使用印在Adzynma药瓶上的实际效价(而非标称效价),根据患者体重计算给药剂量和体积。
以每分钟2至4mL的速度进行静脉(IV)输注。
预防性治疗
推荐的Adzynma预防性给药方案如下:
每隔一周给药一次，剂量为40 IU/kg体重。
根据之前的预防性给药方案或临床反应，可将预防性给药频率调整为40 IU/kg体重，每周一次。
警告和注意事项
一、过敏
Adzynma可能会出现过敏型超敏反应，包括过敏反应。应告知患者超敏反应的早期体征，包括但不限于心动过速、胸闷、喘息和/或急性呼吸窘迫、低血压、全身性荨麻疹、瘙痒、鼻结膜炎、血管性水肿、嗜睡、恶心、呕吐、感觉异常和坐立不安。如果出现严重过敏反应的体征和症状，立即停止使用Adzynma ，并提供适当的支持性护理。
二、免疫原性
Adzynma具有潜在的免疫原性。患者可能会产生针对ADAMTS13的中和抗体，这可能会导致对ADAMTS13的反应减弱或缺乏。患者可能会产生针对宿主细胞蛋白的抗体，这可能会导致不良反应。
禁忌症
Adzynma禁用于对Adzynma或其成分表现出危及生命的过敏反应的患者。
常见不良反应包括过敏、头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。
在特殊人群中使用
1、孕妇:妊娠期使用Adzynma的安全性尚未在临床对照试验中确定。怀孕期间使用Adzynma的有限数据不足以说明药物相关的不良发育结果风险。在确定是否应在怀孕期间使用Adzynma时，医生应权衡潜在益处和潜在风险。
2、哺乳期:没有关于母乳中Adzynma的存在、其对产奶量或母乳喂养婴儿的影响的信息。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对Adzynma的临床需求以及对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一起考虑。
3、儿科用药:Adzynma的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。临床试验包括2岁及以上的患者。根据群体药代动力学(PK)分析的数据，该年龄组无需进行体重以外的额外剂量调整。儿科患者推荐的基于体重的给药方案与成人相同。
4、老年人用药:Adzynma的临床研究不包括65岁及以上的患者，以确定他们的反应是否与年轻患者不同。根据群体药代动力学分析的结果，老年患者无需调整剂量。
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