8月14日，Syndax Pharmaceuticals和Incyte共同研发的Niktimvo（axatilimab-csfr）获得美国FDA批准上市，该药物主要用于治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）。
此次获批主要是基于AGAVE-201研究数据。AGAVE-201是一项随机、开放标签的II期临床试验，共纳入241例既往接受治疗后疾病进展的复发性或难治性活动性慢性GVHD成人和儿童患者，旨在评估不同剂量axatilimab（每两周1次0.3mg/kg，每两周1次1mg/kg或每四周1次3mg/kg）的有效性、安全性和耐受性。研究的主要终点是每个剂量组实现客观缓解（ORR）的患者比例。
结果显示，所有剂量组均达到了主要终点，低中高剂量组的ORR分别为74%、67%和50%。在得到缓解的0.3mg/kg剂量组患者中，60%患者的病情在第12个月时仍然保持缓解。该人群的中位缓解持续时间尚未达到。而且，55%患者的症状在临床意义上改善。
此外，关键亚组患者的病情亦得到缓解，包括既往接受芦可替尼（74%）、贝舒地尔（23%）、伊布替尼（31%）的患者。
常见的不良事件（AE）与靶向抑制CSF-1R产生的效应相关，并与既往研究一致。在总体人群中，超过20%患者的AE包括天冬氨酸氨基转移酶、血肌酸磷酸激酶、脂肪酶、血乳酸脱氢酶、丙氨酸氨基转移酶水平升高和易疲劳。严重不良事件（SAE）的发生率为42.3%（101例），其中15.5%（37例）患者因AE中断治疗。
CSF-1R是一种细胞表面蛋白，被认为可以控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能。在临床前模型中，靶向CSF-1R抑制信号传导可以减少疾病介导巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，这已被证明在慢性GVHD和特发性肺纤维化（IPF）等潜在疾病的纤维化疾病过程中起关键作用。
Axatilimab是靶向CSF-1R的单克隆抗体。这是首个获批靶向慢性GVHD炎症和纤维化驱动因素的CSF-1R抗体。
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