近日，美国FDA批准了Incyte公司和Syndax Pharmaceuticals联合开发的抗体疗法Niktimvo（axatilimab）上市，用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成人和体重40公斤以上的儿科患者。这些患者此前接受过至少两种全身性治疗。2021年9月，Syndax与Incyte达成了一项全球独家开发和商业化的许可协议，共同进行Niktimvo的开发。
FDA的批准是基于名为AGAVE-201的随机、开放标签，多中心临床试验。该试验评估了3种剂量的Niktimvo治疗复发或难治性cGVHD患者的效果，他们在接受至少两种前期全身性治疗后仍然需要额外治疗。
主要疗效终点为总缓解率（ORR），在接受推荐剂量的79名患者中，Niktimvo的ORR达到75%（95% CI，64，84）。达到首次缓解所需的中位时间为1.5个月。中位缓解持续时间为1.9个月（95% CI，1.6，3.5）。在获得缓解的患者中，60%的患者至少12个月没有死亡或者接受新的全身性治疗。
最常见（≥15%）的不良反应分别为天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、感染、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、磷酸盐减少、血红蛋白减少、病毒感染、谷氨酰转移酶（GGT）升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸磷酸激酶（CPK）升高、碱性磷酸酶（ALP）升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。
Niktimvo是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体。该受体是一种细胞表面蛋白，被认为在控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能方面发挥作用。在临床前模型中，通过抑制CSF-1受体信号传导，已显示可减少与疾病相关的巨噬细胞及其单核细胞前体细胞的数量，而这些细胞在cGVHD和特发性肺纤维化（IPF）等疾病的纤维化过程中发挥着关键作用。
cGVHD是源于供体的血细胞对接受移植患者组织产生的免疫反应，是一种严重的、可能危及生命的并发症，发生在同种异体造血干细胞移植后，且可能持续多年。估计约有40%接受移植的患者会发展为cGVHD。cGVHD通常涉及多个器官系统，其中皮肤和黏膜最为常见，其特征是纤维化组织的形成。
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