近日，UroGen Pharma Ltd公司宣布已完成其在研疗法UGN-102(mitomycin,丝裂霉素)膀胱内溶液的新药申请(NDA)，用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)患者。如果美国FDA接受该NDA并授予优先审评资格，UroGen预计UGN-102可能在2025年初获美国FDA批准。该疗法有潜力成为首个获得批准的低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌疗法。
膀胱癌是指发生在膀胱黏膜上的恶性肿瘤。非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者的癌细胞位于膀胱内或已长入膀胱内腔，但尚未扩散至肌肉或其他组织中。NMIBC占所有膀胱癌患者的比例为75-85%。NMIBC的管理指南建议将经尿道膀胱肿瘤切除术(TURBT)作为这类患者群体的标准治疗。然而多达70%的NMIBC患者在手术后经历至少一次复发，而LG-IR-NMIBC患者复发的可能性更高，并可能需要重复进行TURBT手术。目前美国FDA尚未批准任何药物用于LG-IR-NMIBC的主要治疗。
UGN-102(丝裂霉素)膀胱内溶液是一种创新的丝裂霉素药物配方，目前正处于3期开发阶段，用于治疗LG-IR-NMIBC。UGN-102利用UroGen专有的RTGel®技术（一种缓释型水凝胶配方），旨在使膀胱组织更长时间地接触丝裂霉素，从而能够通过非手术方式治疗肿瘤。UGN-102由经过培训的医疗保健专业人员在门诊使用标准导尿管输送给患者。
该NDA得到了UGN-102临床计划的支持，包括来自第3阶段ENVISION研究的长期耐久性结果。3期ENVISION试验是一项单组、多国、多中心研究，旨在评估UGN-102(丝裂霉素)膀胱内灌注作为LG-IR-NMIBC患者化学消融治疗的有效性和安全性。3期ENVISION试验完成了56个中心约240名患者的目标登记。研究参与者接受六次每周一次的UGN-102膀胱内灌注。主要终点在第一次滴注后的三个月评估时评估CR率，关键次要终点评估在三个月评估时达到CR的患者随时间的持久性。
结果显示，ENVISION试验达到了其主要终点，证明接受UGN-102治疗的患者在首次滴注后三个月的完全缓解(CR)率为79.6%。根据Kaplan-Meier估计(n=108), UGN-102在3个月时达到完全缓解的患者中显示了82.3%的12个月持续反应(DOR)。3个月CR后15个月(n=43)和18个月(n=9)的DOR估计值均为80.9%。
在ENVISION试验中，最常见的治疗中出现的不良事件(TEAEs)为排尿困难、血尿、尿路感染、尿频、疲劳和尿潴留。TEAEs的严重程度通常为轻至中度。ENVISION试验还显示了与UGN-102的其他研究中观察到的相似的安全性。
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